神濟(jì)昌華(北京)生物科技有限公司(簡稱“神濟(jì)昌華”)宣布，其自主研發(fā)的靶向TRIM72的基因治療藥物SNUG01在2025年8月14日正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)的臨床試驗?zāi)驹S可，擬開發(fā)適應(yīng)癥為肌萎縮側(cè)索硬化(ALS，俗稱“漸凍癥”)。此次IND獲批，是SNUG01繼2025年3月獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)臨床試驗許可，6月獲FDA授予孤兒藥資格認(rèn)定后，取得的又一重要里程碑，標(biāo)志著SNUG01進(jìn)入中美國際多中心臨床試驗(MRCT)開發(fā)階段。

　　SNUG01是神濟(jì)昌華基于其AAV技術(shù)平臺研發(fā)的First-in-Class基因治療產(chǎn)品，是全球首個以TRIM72為GOI(Gene of Interest，目的基因)的基因治療藥物。TRIM72是清華大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院賈怡昌實驗室利用新一代基因定點敲入技術(shù)構(gòu)建的ALS模型中發(fā)現(xiàn)的。

　　SNUG01以9型重組腺相關(guān)病毒(rAAV9)為載體，通過鞘內(nèi)注射(IT)精準(zhǔn)遞送人源TRIM72基因至神經(jīng)元。臨床前研究表明：TRIM72可能通過膜修復(fù)功能、抗氧化/線粒體功能修復(fù)、減少應(yīng)激顆粒產(chǎn)生等多重機(jī)制保護(hù)神經(jīng)元，延緩ALS患者的運動神經(jīng)元退行性病變。此前已完成的SNUG01研究者發(fā)起的臨床試驗(IIT，Investigator Initiated Trial)初步驗證了SNUG01的安全性和耐受性，并在療效指標(biāo)及生物標(biāo)志物改善方面呈現(xiàn)出積極信號。

　　SNUG01 I/IIa期國際多中心臨床試驗將由美國麻省總醫(yī)院Sean Healey ALS中心主任Merit Cudkowicz教授主導(dǎo)，中國研究由北京大學(xué)第三醫(yī)院樊東升教授團(tuán)隊牽頭，聯(lián)合浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院吳志英教授團(tuán)隊、福建醫(yī)科大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院鄒漳鈺教授團(tuán)隊共同開展。上述研究中心均為國內(nèi)外神經(jīng)退行性疾病臨床研究領(lǐng)域的權(quán)威機(jī)構(gòu)，具備豐富的ALS臨床試驗研究經(jīng)驗。該試驗將使用統(tǒng)一的國際標(biāo)準(zhǔn)和評估體系，系統(tǒng)評估SNUG01在中美ALS患者中的安全性、耐受性及初步療效。

　　專家寄語：推動原創(chuàng)新藥國際化臨床轉(zhuǎn)化

　　美國麻省總醫(yī)院Healey ALS中心主任Merit Cudkowicz教授表示：“中美IND的雙重獲批，加速并驗證了為全球ALS患者開發(fā)潛在變革性療法的戰(zhàn)略。我們很高興能參與這項研究合作，期待評估SNUG01對ALS患者的潛在價值。”

　　中國主要研究者、北京大學(xué)第三醫(yī)院樊東升教授表示：“基于前期IIT研究觀察到的積極信號，我們對SNUG01的臨床潛力充滿信心。接下來將通過中美多中心協(xié)作，系統(tǒng)評估SNUG01在成人ALS患者中的安全性和有效性，期待盡快驗證SNUG01的臨床試驗價值，為全球ALS治療提供更優(yōu)選擇。”

　　管理層聲音：加速SNUG01全球注冊臨床試驗進(jìn)程，惠及全球患者

　　神濟(jì)昌華創(chuàng)始人、清華大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院副院長賈怡昌教授表示：“TRIM72靶點的發(fā)現(xiàn)是清華科研團(tuán)隊十余年基礎(chǔ)研究的積淀成果。此次臨床轉(zhuǎn)化的順利推進(jìn)，體現(xiàn)了中國原創(chuàng)科研在解決重大疾病難題中的潛力和擔(dān)當(dāng)。我們期待SNUG01能改變當(dāng)前全球ALS治療格局?！?/p>

　　神濟(jì)昌華聯(lián)合創(chuàng)始人及CEO彭林博士指出：“此次NMPA臨床試驗?zāi)驹S可是公司發(fā)展及SNUG01臨床開發(fā)的重要里程碑。感謝新老投資人、研究者、合作伙伴們一如既往的支持!我們將整合全球優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源，加速推進(jìn)國際多中心臨床試驗，高效驗證這款全球首創(chuàng)新藥的安全性和臨床價值，推動中國創(chuàng)新成果惠及全球患者群體?！?/p>

　　神濟(jì)昌華將持續(xù)推進(jìn)SNUG01全球臨床開發(fā)進(jìn)程，加速其在全球范圍內(nèi)的臨床開發(fā)與注冊進(jìn)程，致力于為ALS等神經(jīng)退行性疾病患者提供全新治療選擇。

　　關(guān)于肌萎縮側(cè)索硬化

　　肌萎縮側(cè)索硬化(ALS)是一種累及上、下運動神經(jīng)元的進(jìn)行性、致死性神經(jīng)退行性疾病。患者出現(xiàn)進(jìn)行性加重的肌肉無力和萎縮，最終累及吞咽和呼吸功能。作為成年人最常見的運動神經(jīng)元疾病之一，患者中位生存期僅為3～5年，全球現(xiàn)有療法僅能有限延緩疾病進(jìn)展。與僅針對特定基因突變型ALS的療法不同，SNUG01憑借其多維度神經(jīng)保護(hù)機(jī)制，能夠延緩ALS患者運動神經(jīng)元的退行性病變過程，有望覆蓋更廣泛的ALS患者群體，特別是為占患者總數(shù)90%、目前尚無有效治療手段的散發(fā)型ALS(sALS)患者提供潛在解決方案。

　　關(guān)于神濟(jì)昌華

　　神濟(jì)昌華(SineuGene)成立于2021年底，是一家處于臨床階段、專注于神經(jīng)系統(tǒng)疾病基因治療的生物醫(yī)藥企業(yè)。公司首個管線源于清華大學(xué)醫(yī)學(xué)院賈怡昌教授實驗室在神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域十余年的基礎(chǔ)科研成果。神濟(jì)昌華建立了果蠅、小鼠、巴馬豬等新型基因敲入動物疾病模型平臺，最大程度還原疾病特征，以尋找更可靠的創(chuàng)新藥物靶點;建立了中樞神經(jīng)系統(tǒng)AAV篩選平臺，結(jié)合AAV受體蛋白結(jié)構(gòu)預(yù)測，開發(fā)靶向性強(qiáng)、中樞遞送效率高、免疫原性低的新型AAV血清型;建立從AI賦能的小核酸靶點篩選、序列設(shè)計優(yōu)化，到核酸合成、化學(xué)修飾和遞送技術(shù)開發(fā)等中樞神經(jīng)系統(tǒng)小核酸藥物研發(fā)平臺。

　　基于AAV介導(dǎo)的基因表達(dá)及小核酸介導(dǎo)的基因表達(dá)調(diào)控等技術(shù)手段，神濟(jì)昌華布局了多個產(chǎn)品研發(fā)管線，致力于攻克肌萎縮側(cè)索硬化(ALS)、多系統(tǒng)萎縮(MSA)、帕金森病(PD)、腦卒中(Stroke)、阿爾茲海默病(AD)、脊髓小腦共濟(jì)失調(diào)3型(SCA3)等神經(jīng)系統(tǒng)疾病。2025年，以ALS為適應(yīng)癥的首個管線SNUG01已先后獲得FDA、NMPA的臨床試驗?zāi)驹S可，公司正積極推進(jìn)中美國際多中心臨床試驗。在此之前，SNUG01已在北醫(yī)三院、浙二、福建協(xié)和三家醫(yī)院同步開展了多中心的研究者發(fā)起的臨床研究(IIT)。

　　神濟(jì)昌華自2021年底成立以來，憑借原創(chuàng)技術(shù)平臺與研發(fā)實力獲得資本市場持續(xù)認(rèn)可，融資進(jìn)程與研發(fā)里程碑深度協(xié)同：先后完成種子輪(北京生命科學(xué)園創(chuàng)新投資基金獨家投資)、種子+輪(上海豐倉創(chuàng)新基金跟進(jìn))、天使輪(和玉資本與上海豐倉創(chuàng)新基金聯(lián)合領(lǐng)投，杭州則鳴、水木清華校友種子基金跟投)。2024年更是順利完成近億元Pre-A輪(由中關(guān)村資本領(lǐng)投，中博聚力、傳化資本、三美投資跟投)融資。資金持續(xù)用于技術(shù)平臺搭建、相關(guān)管線臨床前研究及SNUG01全球臨床試驗推進(jìn)，公司衷心感謝所有投資機(jī)構(gòu)的信任與支持，將繼續(xù)依托資本力量加速創(chuàng)新療法的全球轉(zhuǎn)化。

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