北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q“北?？党伞?，股票代碼“1228.HK”），是一家立足于中國的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，北海康成致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日公布了在新加坡進行的CAN106項目（一種長效重組人源化單克隆抗體，用于治療補體C5介導(dǎo)的疾?。衿趩蝿┝窟f增（SAD）研究的頂線結(jié)果。此項研究共納入了31名健康志愿者，隨機入組六個劑量組（0.25/0.75/2/4/8和12mg/kg CAN106），隨訪時間至少112天。最終結(jié)果證實，CAN106安全并且耐受性良好，沒有藥物相關(guān)的嚴重不良事件（SAEs）。

　　CAN106顯示出良好的劑量依賴性和藥代動力學(xué)特性，終末消除半衰期約為32天。在給藥后24小時內(nèi)，CAN106導(dǎo)致游離C5(一種激活終末補體途徑所需的關(guān)鍵蛋白)的劑量依耐性減少，并能有效抑制CH50。最高兩個劑量組（8和12mg/kg）中的所有受試者顯示游離C5減少>99%。這兩個隊列中的受試者CH50也有>90%的抑制，且這種抑制效應(yīng)持續(xù)了2到4周。CH50>90%的抑制閥值就表明經(jīng)典末端補體途徑的完全阻斷。（Peffault de Latour R et al.， Blood. 2015；775-783）。補體系統(tǒng)是先天免疫系統(tǒng)的一部分，而許多罕見病與補體系統(tǒng)的失調(diào)有關(guān)，C5是已經(jīng)過臨床證實的治療補體系統(tǒng)失調(diào)相關(guān)疾病的有效靶點。

　　同時，北海康成在中國的臨床試驗申請已獲得批準(zhǔn)，可在中國開展治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的Ⅰb/II期試驗。PNH是一種致命的罕見疾病，這種疾病因補體系統(tǒng)失調(diào)，破壞紅細胞而導(dǎo)致溶血。在許多國家地區(qū)，抗C5的治療手段比較有限，而在中國，目前尚無獲批的PNH長效抗體療法。北?？党稍谒幟魃锏馁x能下開發(fā)了CAN106。北?？党蓳碛蠧AN106的全球獨家開發(fā)和商業(yè)化的權(quán)利，并計劃在全球范圍內(nèi)為PNH以及其他涉及C5補體介導(dǎo)疾病開發(fā)CAN106。

　　北海康成創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示，“這些強有力的數(shù)據(jù)表明CAN106是安全且耐受良好的，可以將健康志愿者體內(nèi)的C5水平降低至99%以上，同時還能將CH50抑制90%以上。這讓我們深受鼓舞。這些結(jié)果證明CAN106對C5介導(dǎo)補體系統(tǒng)的完全功能性阻斷，重要的是，該結(jié)果還提供了首個驗證CAN106作為補體介導(dǎo)疾病潛在治療方法的人體數(shù)據(jù)。我們期望推動CAN106在中國成為同類首創(chuàng)（first-in-class）的PNH治療藥物，并在PNH治療選擇非常有限的其他市場中成為同類最優(yōu)（best-in-class）的PNH治療藥物。同時，我們也會推動CAN106在其他補體介導(dǎo)疾病方面的全球性臨床開發(fā)，以成為同類首創(chuàng)（first-in-class）或同類最優(yōu)（best-in-class）治療藥物?！?/p>

　　北?？党墒紫瘧?zhàn)略官兼代理首席醫(yī)學(xué)官Gerry Cox 博士說：“這項試驗相比其他抗C5療法數(shù)據(jù)優(yōu)越，能夠支持CAN106進一步在PNH患者中開展臨床研究。CAN106具有良好的安全性、高活性和長半衰期，支持PNH患者可能將會延長的給藥間隔。中國對PNH的標(biāo)準(zhǔn)治療主要是類固醇治療，極少數(shù)情況下還會進行骨髓移植治療，而CAN106可以為中國的PNH 患者提供有意義的治療選擇。中國目前沒有批準(zhǔn)的長效抗C5療法，在許多其他國家，獲得市場準(zhǔn)入的治療手段也比較有限?！?/p>

　　研究簡介

　　這項研究名為“CAN106靜脈注射（IV）在健康受試者單劑量遞增（SAD）的安全性、耐受性、藥代動力學(xué)（PK）和藥效學(xué)（PD）研究”，是一項單中心、單劑量遞增研究，納入了31名健康受試者（23名接受CAN106，8名接受安慰劑）。該研究旨在評估CAN106單劑量遞增的安全性和耐受性、描述CAN106的PK和PD特性并評估CAN106注射液的免疫原性。研究藥物的劑量范圍為0.25mg/kg至12mg/kg，隨訪時間為112至196天。

　　關(guān)于CAN106

　　CAN106是一種創(chuàng)新的長效重組人源化單克隆抗體，結(jié)合并中和C5（一種補體系統(tǒng)蛋白），從而防止膜攻擊復(fù)合物（MAC）的形成，而MAC會導(dǎo)致細胞溶解（破壞）以及其他與PNH相關(guān)的癥狀。C5蛋白裂解為C5a以及C5b的時候，MAC被激活，CAN106與C5的特異性結(jié)合可以阻斷這一過程。CAN106表現(xiàn)出了良好PK/PD特性、安全性和耐受性，這表明它具有有效抑制某些補體介導(dǎo)疾病的潛力。

　　陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）簡介

　　陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種致命的罕見補體系統(tǒng)疾病。補體系統(tǒng)本是免疫系統(tǒng)的一部分，通過攻擊細胞膜來清除微生物和受損細胞，但它的調(diào)節(jié)失衡就會導(dǎo)致一些疾病的產(chǎn)生。PNH就是一種典型的補體相關(guān)疾病，它會導(dǎo)致嚴重貧血、血栓栓塞、胃腸道疼痛和功能障礙、疲勞、肺動脈高壓、腎功能損傷，最終會導(dǎo)致死亡。據(jù)估計，在西方國家，每年每百萬人中有1至2人患有PNH。根據(jù)《罕見病診療指南（2019年版）》，在亞洲，每年每百萬人中有大約10人患PNH。然而這種疾病的治療方案目前只有異體骨髓移植以及抗C5單克隆抗體（依庫珠單抗和雷夫利珠單抗），而在國內(nèi)僅有依庫珠單抗獲批，但因其較高的治療費用對中國PNH病人仍然不可及。

　　北海康成制藥有限公司簡介

　　北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北?？党伞保?股票代碼 1228.HK）是一家立足于中國的全球罕見病生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。

　　北?？党赡壳皳碛?3 個具有巨大市場潛力的藥物資產(chǎn)組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)癥。其中包括針對治療亨特綜合癥 (MPS II) 和其他溶酶體貯積癥 (LSD)、補體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征 (ALGS)、進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥 (PFIC) 和膽道閉鎖（BA) ，以及膠質(zhì)母細胞瘤 (GBM)。

　　北?？党蓱?zhàn)略性的將全球合作與內(nèi)部研究相結(jié)合，以建立多樣化的藥物組合，同時投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術(shù)領(lǐng)域之中。北?？党傻娜蚝献骰锇榘ú幌抻?Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學(xué)醫(yī)學(xué)院 (UMass) 、 LogicBio、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部（University Of Washington School of Medicine）和 Scriptr Global 等。

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