北京和美國馬薩諸塞州劍橋2021年10月25日——北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q“北?？党伞保┦且患伊⒆阌谥袊纳镏扑幑?，作為全球罕見疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，北海康成致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布與Scriptr Global簽訂研究合作和許可協(xié)議，合作研發(fā)抗肌萎縮蛋白病的基因治療產(chǎn)品。北?？党蓪碛蠸criptr Global的全球獨家授權(quán)，通過使用該公司Stitchr（TM）平臺（一種專有的核酶介導(dǎo)的RNA組裝技術(shù)）進行開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化針對抗肌萎縮蛋白病的基因治療候選產(chǎn)品。Scriptr Global將負責(zé)技術(shù)研究，而北?？党沙袚?dān)產(chǎn)品開發(fā)、生產(chǎn)、注冊和商業(yè)化的所有責(zé)任。

　　該合作協(xié)議的財務(wù)條款包括預(yù)付款、開發(fā)和銷售里程碑付款，以及基于凈銷售額的特許權(quán)使用費。

　　北海康成創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示：“我們很高興能夠與ScriptrGlobal攜手開發(fā)其Stitchr技術(shù)平臺，我們相信這有可能為抗肌萎縮蛋白病的基因治療領(lǐng)域帶來變革。”

　　Scriptr Global聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官Keith Alkek表示：“那些患有抗肌萎縮蛋白病的患者及家人迫切需要創(chuàng)新的治療方法。Scriptr Global很高興能夠利用公司這一新的平臺技術(shù)，與北?？党珊献鏖_展這項重要工作?！?/p>

　　關(guān)于抗肌萎縮蛋白病

　　抗肌萎縮蛋白病是一種X伴性遺傳性肌肉病，包括Duchenne型肌營養(yǎng)不良（Duchenne Muscular Dystrophy， DMD）、Becker型肌營養(yǎng)不良（Becker Muscular Dystrophy， BMD）以及DMD相關(guān)性擴張型心肌病（DMD-associated dilated cardiomyopathy， DCM）。DMD通常發(fā)生在幼兒時期，其特征是快速進行性肌肉萎縮以及肌無力?；純涸诖蠹s在12歲左右喪失行走能力。BMD的特征是晚發(fā)性骨骼肌無力。心肌病是DMD和BMD患者發(fā)病和死亡的常見原因。DCM的特征是會出現(xiàn)左心室擴張和充血性心力衰竭，臨床癥狀通常不涉及骨骼肌或隨意肌的病變。根據(jù)美國國家罕見病組織以及已發(fā)表的同行評審文獻統(tǒng)計，在全球范圍內(nèi)，DMD的新生男嬰患病比例大約為1/3500-1/5000；在中國，這一比例約為1/4560。BMD的發(fā)病率在新生男嬰中大約是1/18500-1/30000。而DCM的患病率數(shù)據(jù)尚未可知。

　　關(guān)于SCRIPTR GLOBAL公司

　　Scriptr Global是一家臨床前生物技術(shù)公司，主要開發(fā)新的治療方法，用于治療具有挑戰(zhàn)性和危及生命健康的疾病。Scriptr Global正在開發(fā)多個的獨特的專利技術(shù)平臺，這些平臺是由羅切斯特大學(xué)（Univeristy of Rochester）的Douglas Anderson博士創(chuàng)建的，旨在通過修改DNA、RNA和蛋白質(zhì)的表達來研發(fā)高度靶向療法。

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　　北?？党芍扑幱邢薰臼且患伊⒆阌谥袊娜蚝币姴∩镏扑幑荆铝τ趧?chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。

　　北海康成目前擁有13 個具有巨大市場潛力的藥物資產(chǎn)組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)癥。其中包括針對治療亨特綜合征(MPS II) 和其他溶酶體貯積癥(LSD)、補體介導(dǎo)的疾病、血友病A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括Alagille 綜合征(ALGS)、進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC) 和膽道閉鎖（BA)，以及膠質(zhì)母細胞瘤(GBM)。

　　北?？党蓱?zhàn)略性地將全球合作和國內(nèi)研究結(jié)合起來，以建立和豐富其藥物組合，同時投入到罕見病治療的下一代基因治療技術(shù)領(lǐng)域之中。北?？党傻娜蚝献骰锇榘ˋpogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學(xué)醫(yī)學(xué)院(UMass) 和LogicBio等。