北?？党芍扑幱邢薰?以下簡稱“北?？党伞?是一家立足中國、全球領先的罕見病生物制藥公司，一直致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司宣布CAN103新藥臨床試驗申請(IND)已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)的批準。CAN103是一種酶替代治療藥物，由北海康成開發(fā)，作為其和藥明生物(2269.HK)在罕見病藥物領域戰(zhàn)略合作伙伴關系的一部分，用于成人和兒童I型和III型戈謝病患者的長期治療。

　　北?？党蓜?chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士說：“CAN103在CDE的審查歷經(jīng)創(chuàng)紀錄的52個工作日獲批，對于中國的戈謝病人患者是個重大進展。我們正在積極地為啟動該臨床試驗做各項準備。CAN103是我們與藥明生物在罕見病領域共同合作的候選藥物之一， 該臨床試驗項目在中國獲批啟動是北?？党傻囊粋€重要里程碑事件。”他還表示：“盡管戈謝病治療方法已經(jīng)在中國獲批上市幾十年，但仍有大多數(shù)患者無法獲得治療。這一現(xiàn)狀凸顯了中國急需獲得本土化的治療和解決方案?！?/p>

　　關于戈謝病(GD)

　　戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥，它以常染色體隱性方式遺傳，因位于1號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因的突變，造成體內該酶的缺乏，細胞內葡萄糖腦苷脂類分子無法正常代謝而堆積在溶酶體中，其臨床表現(xiàn)為脾腫大、肝腫大、貧血、血小板減少、骨痛和神經(jīng)系統(tǒng)等癥狀。近30年來，臨床試驗和真實世界的支持數(shù)據(jù)表明，戈謝病經(jīng)葡萄糖腦苷脂酶替代療法(ERT)治療，其主要非神經(jīng)系統(tǒng)癥狀和健康相關的患者生活質量均有顯著改善。根據(jù)弗若斯特沙利文的報告數(shù)據(jù)顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。

　　關于北?？党芍扑幱邢薰?/strong>

　　北?？党芍扑幱邢薰臼且患伊⒆阌谥袊娜蚝币姴∩镏扑幑荆铝τ趧?chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。

　　北?？党蓳碛?3個具有巨大市場潛力的藥物資產(chǎn)組成的綜合且差異化管線，針對一些最普遍的罕見病和罕見腫瘤。

　　這些疾病包括Hunter綜合征(MPS II)和其他溶酶體貯積癥(LSD)、補體介導的疾病、甲型血友病、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病和神經(jīng)肌肉疾病以及膠質母細胞瘤(GBM)。

　　北海康成戰(zhàn)略性地將全球合作與內部研究相結合，以建立多樣化的藥物組合，同時投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術領域之中。北?？党傻娜蚝献骰锇榘ǖ幌抻冢篈pogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學醫(yī)學院(UMass)和LogicBio。